Учёные создали новый инструмент для точного редактирования ДНК
Исследователи из Колумбийского университета и Института Броуда представили усовершенствованный метод редактирования генома, который обещает значительно расширить возможности генетической медицины. Об этом сообщает портал innovanews.ru со ссылкой на журнал Science.
Разработанная система получила название evoCAST. Она сочетает в себе технологию CRISPR и активность транспозаз — ферментов, способных перемещать участки ДНК. Такая комбинация позволяет точно встраивать большие фрагменты генетического материала в строго заданные области ДНК, преодолевая ограничения традиционных методов.
Обычные инструменты, такие как CRISPR, хорошо справляются с точечными изменениями, но не подходят для внесения крупных вставок. Вирусные векторы, хотя и способны переносить объемные гены, внедряются в ДНК хаотично и могут вызывать иммунные реакции. Новая разработка ученых под руководством Сэмюэля Стернберга и Дэвида Лю призвана устранить эти недостатки.
Основой evoCAST стал естественный механизм бактерий, в котором участвуют транспозазы и CRISPR-системы. Первоначально эффективность технологии в клетках человека была низкой. Чтобы её повысить, команда применила метод направленной эволюции PACE, что значительно улучшило точность и стабильность вставок.
Эта технология открывает возможности для лечения таких заболеваний, как муковисцидоз или гемофилия. Вместо устранения каждой отдельной мутации можно будет ввести исправленный ген целиком. Кроме того, метод может применяться для создания клеток CAR-T в терапии рака и более точных исследований в генетике.
Сегодня эффективность evoCAST достигает 30–40%, чего уже достаточно для некоторых терапевтических применений. Однако остаются сложности с доставкой системы непосредственно в нужные клетки и дальнейшим повышением точности вмешательства.
Как отмечает команда исследователей, они только в начале пути и предстоит решить ряд задач, связанных с безопасностью и переносом технологии из лаборатории в клиническую практику. Особое внимание уделяется снижению риска побочных эффектов и разработке методов доставки инструмента в ткани организма, поскольку пока испытания проводились только в культуре клеток.
Источник: planet-today.ru
